{"id":66048,"date":"2026-02-26T18:01:33","date_gmt":"2026-02-26T21:01:33","guid":{"rendered":"https:\/\/crajubaremacao.com.br\/?p=66048"},"modified":"2026-02-26T18:01:33","modified_gmt":"2026-02-26T21:01:33","slug":"fiocruz-inicia-estudos-com-terapia-para-atrofia-muscular-espinhal-produto-pode-ter-reducao-de-custo-no-brasil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/crajubaremacao.com.br\/?p=66048","title":{"rendered":"Fiocruz inicia estudos com terapia para Atrofia Muscular Espinhal; produto pode ter redu\u00e7\u00e3o de custo no Brasil"},"content":{"rendered":"

Terapia g\u00eanica para AME pode ser viabilizada pela Fiocruz com at\u00e9 25% do custo
\nDivulga\u00e7\u00e3o HCPA
\nA Fiocruz iniciou o primeiro estudo cl\u00ednico em humanos de uma terapia g\u00eanica avan\u00e7ada para tratar a forma mais grave da Atrofia Muscular Espinhal (AME) e abriu caminho para que o Brasil passe a produzir nacionalmente esse tipo de tratamento de alta complexidade.
\nA Atrofia Muscular Espinhal \u00e9 uma doen\u00e7a rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e \u00e9 causada por altera\u00e7\u00e3o no gene SMN1, respons\u00e1vel pela produ\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna essencial ao funcionamento dos neur\u00f4nios que comandam os movimentos. A aus\u00eancia dessa prote\u00edna provoca perda progressiva de for\u00e7a muscular e pode comprometer a sobreviv\u00eancia das crian\u00e7as nos primeiros anos de vida.
\nO produto, chamado GB221, \u00e9 voltado \u00e0 AME tipo 1 e pode ter significativa redu\u00e7\u00e3o de custo no Brasil, em compara\u00e7\u00e3o com o valor praticado nos Estados Unidos para terapias similares, segundo a Fiocruz.
\nO an\u00fancio foi feito nesta quinta-feira (26), em Bras\u00edlia, durante atividade do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade alusiva ao Dia Mundial das Doen\u00e7as Raras, celebrado em 28 de fevereiro.
\nNo Brasil, 13 milh\u00f5es de pessoas convivem com algum tipo de doen\u00e7a rara. Para ser considerada rara, a patologia precisa que afetar at\u00e9 65 pessoas a cada 100 mil indiv\u00edduos.
\nTerapia tem aplica\u00e7\u00e3o \u00fanica e pode beneficiar o paciente por toda a vida
\nDe acordo com a Fiocruz, o GB221 \u00e9 um produto de terapia g\u00eanica avan\u00e7ada aplicado em dose \u00fanica, com potencial de beneficiar o paciente por toda a vida. Segundo a funda\u00e7\u00e3o, outro diferencial \u00e9 que os impactos do tratamento s\u00e3o de curto prazo, permitindo melhora na qualidade de vida em pequeno espa\u00e7o de tempo.
\nO primeiro paciente tratado \u00e9 um beb\u00ea com diagn\u00f3stico de AME tipo 1. O procedimento foi realizado em janeiro no Hospital de Cl\u00ednicas de Porto Alegre, centro habilitado pelo Minist\u00e9rio da Sa\u00fade para terapia g\u00eanica.
\nA aplica\u00e7\u00e3o foi feita por via intracisterna magna (ICM), t\u00e9cnica que leva o medicamento diretamente ao sistema nervoso central. Segundo o professor do hospital, Jonas Saute, essa via permite que o tratamento alcance mais regi\u00f5es do c\u00e9rebro e da medula espinhal do que outras formas de administra\u00e7\u00e3o e pode reduzir poss\u00edveis efeitos danosos a outros \u00f3rg\u00e3os.
\nEsta via permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o v\u00edrus utilizado na terapia, segundo Saute. O procedimento foi acompanhado por exames de resson\u00e2ncia magn\u00e9tica e tomografia.
\nNesta primeira fase, o objetivo \u00e9 avaliar seguran\u00e7a e toler\u00e2ncia do produto. O protocolo prev\u00ea inclus\u00e3o gradativa de pacientes para acompanhamento criterioso. \u201cDevemos incluir nos pr\u00f3ximos meses um segundo paciente. O estudo inovador reflete o papel estrat\u00e9gico de institui\u00e7\u00f5es p\u00fablicas na ci\u00eancia de vanguarda no Brasil\u201d, afirma Saute..
\nCustos devem ficar mais baixos no Brasil
\nO estudo faz parte da Estrat\u00e9gia Fiocruz para Terapias Avan\u00e7adas, que busca estruturar bases cient\u00edfico-tecnol\u00f3gicas, produtivas e assistenciais para disponibilizar esse tipo de tratamento no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).
\nO projeto \u00e9 conduzido pela Fiocruz em parceria com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a Intrials Pesquisa Cl\u00ednica Ltda, a Casa dos Raros, o Hospital de Cl\u00ednicas de Porto Alegre e o Hospital das Cl\u00ednicas da Universidade Estadual de Campinas.
\nPelo acordo, os custos no Brasil devem ter significativa redu\u00e7\u00e3o em compara\u00e7\u00e3o com os valores atualmente praticados nos Estados Unidos para terapias semelhantes, segundo a Fiocruz.
\n\u201cO estudo cl\u00ednico em andamento abre uma frente de a\u00e7\u00e3o que pode transformar a vida de fam\u00edlias e crian\u00e7as que lidam no dia a dia com a doen\u00e7a. O acordo tamb\u00e9m garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia g\u00eanica inovadora pela primeira vez no Sistema \u00danico de Sa\u00fade\u201d, afirma o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
\nA diretora de Bio-Manguinhos\/Fiocruz, Rosane Cuber, afirma que a incorpora\u00e7\u00e3o da tecnologia representa um \u201csalto disruptivo para a ci\u00eancia brasileira\u201d.
\nPara Roberto Giugliani, diretor executivo da Casa dos Raros e coordenador da pesquisa, a parceria aponta para um caminho promissor na oferta de tratamentos inovadores em prazos menores e com custos mais acess\u00edveis.
\nMais de 5 mil doen\u00e7as raras atrasam diagn\u00f3stico e desafiam pacientes no Brasil
\nEstima-se que existam mais de cinco mil tipos diferentes de doen\u00e7as raras. As causas dessas enfermidades podem envolver fatores gen\u00e9ticos, ambientais, infecciosos ou imunol\u00f3gicos, entre outros. Entre outros exemplos, al\u00e9m da AME, est\u00e3o: a Distrofia Muscular de Duchenne, a Fibrose C\u00edstica e a Esclerose Lateral Amiotr\u00f3fica (ELA).
\nO desconhecimento sobre o tema e a complexidade dos quadros cl\u00ednicos fazem com que muitos pacientes levem anos para receber um diagn\u00f3stico definitivo, ap\u00f3s passarem por v\u00e1rios especialistas.
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